Результаты недавно проведенного исследования опубликованы на сайте журнала New England Journal of Medicine.
«У пациентов, принимавших участие в нашем исследовании, было отмечено резкое снижение роста существующих опухолей и развития новых образований», - отмечает автор исследования, дерматолог Эрвин Эпштейн (Ervin H. Epstein). «Результаты испытаний были даже лучше, чем мы ожидали, они демонстрируют улучшение состояния пациента в течение одного месяца лечения. Мало того, что все базально-клеточные опухоли отреагировали на лечение, еще и некоторые пациенты достигли почти полной клинической ремиссии».
Люди с BCNS наследуют один ген PTCH1, который при нормальных условиях действует как подавитель опухоли, замедляющий сигнальный путь Hedgehog. Однако у пациентов с BCNS отмечается активация сигнального пути, а опухоли растут бесконтрольно.
В исследовании участвовали 42 пациента, которые принимали орально Vismodegib или плацебо на протяжении 18 месяцев. У контрольной группы в дополнение к снижению частоты образования опухолей снизился размер опухолей в среднем на 65%.
Результаты исследования были настолько значительны, что FDA одобрило Vismodegib производства компании Genentech, Inc, для использования взрослыми пациентами с метастатическим и рецидивирующим
базально-клеточным раком. В качестве побочных эффектов отмечались мышечные судороги и потеря волос.
1354
